醫療器械臨床試驗是初步的臨床人體安全、有效性的評價(jià)試驗。隨著(zhù)科技的飛速發(fā)展，醫療器械的研發(fā)逐年增多，提高醫療器械臨床研究水平顯得更加重要。

醫療器械的門(mén)類(lèi)、功效非常多，為應對特定醫療器械的功效，應根據產(chǎn)品特點(diǎn)進(jìn)行相應的科學(xué)設計，統計分析方法需結合研究設計類(lèi)型和資料特征進(jìn)行選擇。

一、 統計分析的一般要求

應規范和完整報告臨床試驗的情況，除了對效應指標進(jìn)行評價(jià)的核心統計分析內容外，還應完整報告如下內容:研究對象的基本情況(至少包括但不限于性別、年齡和疾病名稱(chēng))，以幫助評價(jià)研究對象入選的科學(xué)性和代表性;

前瞻性研究要進(jìn)行基線(xiàn)情況分析和脫落情況分析，報告全分析集(FAS)、符合方案集(PPS)和安全性分析集(SAS)的例數關(guān)系，并按照填補規則分別進(jìn)行統計分析。應對統計方法的適用條件作判斷，保證統計方法選擇的正確。

醫療器械的門(mén)類(lèi)、功效非常多，為應對特定醫療器械的功效，應根據產(chǎn)品特點(diǎn)進(jìn)行相應的科學(xué)設計，統計分析方法需結合研究設計類(lèi)型和資料特征進(jìn)行選擇。

二、單組設計的醫療器械統計分析方法

因倫理考慮要求，有些醫療器械的臨床試驗不必采用對照試驗，而可以采用單組試驗目標值法。單組試驗應采用單組的測量值與目標值進(jìn)行比較的統計分析方法。建議采用的統計分析方法原則為:如果效應值為計量資料可采用單樣本t檢驗;如果為分類(lèi)資料，可采用單組率與總體率比較的檢驗方法。

同時(shí)采用可信區間法，計算單組率或單組均數的95%可信區間，將可信區間的上下限值與目標值進(jìn)行比較，如果區間包含了目標值，則二者間差異無(wú)統計學(xué)意義，否則差異有統計學(xué)意義。

三、 配對設計的醫療器械統計分析方法

評價(jià)診斷功效的醫療器械臨床試驗絕大多數采用配對設計，即將兩種需要比對的診斷用醫療器械對同一研究對象進(jìn)行測量，比較兩個(gè)測量值的一致性。應根據測量值數據特征的不同選擇不同的統計分析方法，建議的統計分析原則為:如果試驗和對照醫療器械的測量值均為分類(lèi)資料，則采用計算靈敏度、特異度、Kappa-致性檢驗、配對χ2檢驗等方法進(jìn)行分析;如果試驗和對照醫療器械的測量值均為計量資料，則采用配對t檢驗、線(xiàn)性回歸、Bland-Altman分析等方法進(jìn)行分析;

如果試驗醫療器械的測量值為計量資料，對照醫療器械測量值為分類(lèi)資料，則可采用 ROC曲線(xiàn)分析，用ROC曲線(xiàn)下面積大小表示診斷效能，并計算臨床診斷cut-off值;如果是一端或兩端存在不確切值的情況時(shí)，可將確切值部分(線(xiàn)性范圍) 按照計量資料比較的方法處理，不確切值部分按照分類(lèi)資料的方法進(jìn)行分析;也可以進(jìn)行資料特征轉換，將計量資料、不確定值的資料統一轉換成分類(lèi)資料，再進(jìn)行分析。

綜上，在醫療器械產(chǎn)品上市前的技術(shù)審評過(guò)程中，臨床試驗對驗證產(chǎn)品安全有效性起到至關(guān)重要的作用。其中，臨床試驗方案制訂的合理性，尤其是統計分析方法選擇的正確與否，是臨床工作開(kāi)展的基礎。本文是筆者在技術(shù)審評過(guò)程中發(fā)現的具體實(shí)際問(wèn)題及臨床試驗統計過(guò)程的經(jīng)驗匯總，從統計學(xué)的角度給出了不同類(lèi)型產(chǎn)品的試驗數據統計分析方法建議，希望能夠為技術(shù)審評人員和臨床試驗數據統計分析人員提供技術(shù)參考。

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