引言：為貫徹落實(shí)中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》（廳字〔2017〕42號）精神，國家藥監局組織起草了《醫療器械拓展性臨床試驗管理規定（征求意見(jiàn)稿）》，面向公眾征求意見(jiàn)。

醫療器械拓展性臨床試驗管理規定

（征求意見(jiàn)稿）

第一章  總  則

第一條  為進(jìn)一步滿(mǎn)足公眾臨床需要，使臨床急需治療的患者能盡快獲得試驗用醫療器械，規范醫療器械拓展性臨床試驗的開(kāi)展和安全性數據的收集，維護受試者權益，根據中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》，制定本規定。

第二條  在中華人民共和國境內開(kāi)展醫療器械拓展性臨床試驗，應當遵守本規定。

第三條  本規定所稱(chēng)醫療器械拓展性臨床試驗，是指患有危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病的患者，可在開(kāi)展臨床試驗的機構內使用尚未批準上市的醫療器械的活動(dòng)和過(guò)程。拓展性臨床試驗醫療器械的使用需基于已有臨床試驗觀(guān)察可能使受試者獲益，且患者由于醫療器械臨床試驗機構已按臨床試驗方案完成病例的入選，不能通過(guò)參加已開(kāi)展的臨床試驗獲得該醫療器械的使用。

第四條  醫療器械拓展性臨床試驗屬于醫療器械臨床試驗，應當遵循《醫療器械臨床試驗質(zhì)量管理規范》的相應規定。

第二章  權益和責任

第五條  醫療器械拓展性臨床試驗應當遵循《世界醫學(xué)大會(huì )赫爾辛基宣言》確定的倫理準則，保障受試者權益。

受試者參加醫療器械拓展性臨床試驗應當是自愿的，需要簽署知情同意書(shū)。知情同意應當確保受試者了解其將接受試驗用醫療器械的治療，被明確告知受試者拓展性臨床試驗所用醫療器械尚未獲得境內上市許可，以及試驗用醫療器械在安全性和有效性方面可能存在的風(fēng)險。在試驗過(guò)程中，受試者有權隨時(shí)退出。

倫理審查時(shí)應當充分保障受試者權益，基于醫療器械拓展性使用的潛在風(fēng)險，考慮疾病的病程，確認受試者受益大于風(fēng)險。

第六條  開(kāi)展醫療器械拓展性臨床試驗的受試者、研究者、申辦者和臨床試驗機構應當簽訂協(xié)議，明確各方權利、義務(wù)和責任。申辦者、研究者、臨床試驗機構和倫理委員會(huì )應當參照《醫療器械臨床試驗質(zhì)量管理規范》承擔各自的責任。

醫療器械臨床試驗機構在建立醫療器械臨床試驗質(zhì)量管理體系時(shí)，為有效控制醫療器械拓展性臨床試驗質(zhì)量和風(fēng)險，應當針對拓展性臨床試驗的特點(diǎn)增加相應管理制度和標準操作規范，在進(jìn)行醫療器械臨床試驗機構備案時(shí)應當提交相應的自查報告，同時(shí)建立醫療器械拓展性臨床試驗公示制度，接受社會(huì )監督。公示至少包括如下內容：倫理委員會(huì )意見(jiàn)、拓展性臨床試驗開(kāi)展的必要性、拓展性臨床試驗方案。

第七條  開(kāi)展醫療器械拓展性臨床試驗前，申辦者應當向所在地省、自治區、直轄市藥品監督管理部門(mén)備案，醫療器械臨床試驗機構應當向所在地的衛生健康主管部門(mén)報告。

接受備案的藥品監督管理部門(mén)應當將備案情況通報臨床試驗機構所在地的同級藥品監督管理部門(mén)。

第八條  申辦者應當積極盡責申請試驗用醫療器械在中國境內的注冊。醫療器械拓展性臨床試驗，不應當影響相應醫療器械臨床試驗的進(jìn)程。

第九條  申辦者、研究者及臨床試驗機構不得對拓展性臨床試驗用醫療器械收費。

第三章  啟動(dòng)條件

第十條  拓展性臨床試驗用醫療器械應當用于治療危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病。

第十一條  正在開(kāi)展臨床試驗的醫療器械經(jīng)初步觀(guān)察可能獲益，或者已結束的臨床試驗結果顯示醫療器械在境內擬注冊適用范圍內的有效性和安全性且該醫療器械尚未獲準在境內上市。

第十二條  拓展性臨床試驗用醫療器械，其使用方法應當與正在開(kāi)展的或者已結束的臨床試驗一致，其適用范圍不應當超出正在開(kāi)展的或者已結束的臨床試驗確認的適用范圍。

第十三條  醫療器械拓展性臨床試驗應當在已開(kāi)展該醫療器械臨床試驗的機構內進(jìn)行。

第十四條  研究者經(jīng)判定認為受試者因使用試驗用醫療器械引起的風(fēng)險不大于疾病自身風(fēng)險，預期的受益應當超過(guò)可能出現的損害。

第十五條  拓展性醫療器械臨床試驗應當不干擾用于支持境內上市批準的正在進(jìn)行或者已完成的臨床試驗。

第十六條  醫療器械拓展性臨床試驗的倫理審查應當有使用醫療器械相應的專(zhuān)業(yè)醫生參與。

第十七條  醫療器械臨床試驗機構應當具備與醫療器械拓展性臨床試驗相適應的組織管理和質(zhì)量控制能力，同時(shí)具備以下條件：

（一）三級甲等醫療機構，已開(kāi)展同種疾病研究和治療，臨床專(zhuān)業(yè)水平國內先進(jìn)，具有與擬開(kāi)展的拓展性臨床試驗相適應的診療項目；

（二）具有在醫療機構注冊的、能夠使用拓展性臨床試驗用醫療器械的醫師，具備相關(guān)使用經(jīng)驗或培訓經(jīng)歷；

（三）具備較高的醫療器械管理水平，已建立完善的醫療器械使用質(zhì)量管理體系，具備醫療器械使用評價(jià)和醫療器械不良事件監測能力。

第十八條  拓展性臨床試驗的主要研究者應當具有高級職稱(chēng)，參加過(guò)3個(gè)以上醫療器械臨床試驗。

第十九條  申辦者應當會(huì )同研究者按照上述要求形成評估資料，供倫理審查使用。倫理委員會(huì )應當嚴格審議醫療器械拓展性臨床試驗方案及相關(guān)文件，確保該試驗符合《醫療器械臨床試驗質(zhì)量管理規范》和本規定的相應要求。

第四章  過(guò)程管理

第二十條  申辦者應當對醫療器械臨床試驗機構內開(kāi)展的醫療器械拓展性臨床試驗實(shí)施監查和核查，并會(huì )同研究者定期進(jìn)行安全性和療效評價(jià)，必要時(shí)可暫?；蛘呓K止該試驗。

第二十一條  申辦者應當每年一次向所在地省、自治區、直轄市藥品監督管理部門(mén)遞交進(jìn)展報告，直至遞交境內注冊申請并經(jīng)相應藥品監督管理部門(mén)完成審評審批。臨床試驗試驗機構應當每年一次向所在地衛生健康主管部門(mén)遞交進(jìn)展報告，直至拓展性臨床試驗結束或者終止。每次報告日期以醫療器械拓展性臨床試驗首次備案日期為準計算。進(jìn)展報告至少應當包括試驗用醫療器械申請境內注冊進(jìn)展簡(jiǎn)介、受試者樣本量、適應癥、隨訪(fǎng)情況、醫療器械拓展性臨床試驗獲得的初步、階段性、全部安全和有效性數據概要。藥品監管部門(mén)可進(jìn)行現場(chǎng)檢查。

第二十二條  醫療器械拓展性臨床試驗過(guò)程中出現以下情形之一的，研究者、申辦者應當暫?；蛘呓K止醫療器械拓展性臨床試驗，并及時(shí)報告臨床試驗機構醫療器械臨床試驗管理部門(mén)：

（一）出現與試驗醫療器械可能有關(guān)的嚴重不良事件；

（二）試驗過(guò)程中發(fā)現試驗用醫療器械可能存在嚴重質(zhì)量缺陷；

（三）應當暫?；蛘呓K止醫療器械拓展性臨床試驗的其他情形。

第二十三條  被暫停的醫療器械拓展性臨床試驗，未經(jīng)倫理委員會(huì )同意，不得恢復。

第二十四條  醫療器械拓展性臨床試驗過(guò)程中出現以下情形之一的，倫理委員會(huì )應當終止拓展性臨床試驗：

（一）受試者權益不能得到保障；

（二）申辦者連續兩次未及時(shí)向所在地省、自治區、直轄市藥品監督管理部門(mén)遞交醫療器械拓展性臨床試驗的進(jìn)展報告；進(jìn)行拓展性臨床試驗的醫療機構連續兩次未及時(shí)向衛生健康主管部門(mén)遞交進(jìn)展報告；

（三）醫療器械拓展性臨床試驗的申辦者沒(méi)有盡責申請境內上市；

（四）與注冊相關(guān)的正在進(jìn)行的臨床試驗已被終止；

（五）原有臨床試驗方案有較大調整，但未對相應醫療器械拓展性臨床試驗方案進(jìn)行重新評估；

（六）最新研究顯示醫療器械拓展性臨床試驗存在倫理性或科學(xué)性問(wèn)題。

第二十五條  醫療器械拓展性臨床試驗開(kāi)展過(guò)程中出現以下情形之一的，臨床試驗自動(dòng)終止。申辦方、研究者、倫理委員會(huì )均應當及時(shí)啟動(dòng)終止程序，并報告臨床試驗機構醫療器械臨床試驗管理部門(mén)：

（一）試驗用醫療器械或者與其相似的醫療器械已經(jīng)在中國境內獲準上市；

（二）與試驗用醫療器械安全有效性相當的治療方法已在臨床得到使用；

（三）試驗用醫療器械申請醫療器械注冊，未獲得批準；

（四）存在違反本管理規定的情形。

第五章  數據收集

第二十六條  醫療器械拓展性臨床試驗數據的收集和提交應當合法、真實(shí)、完整、準確和可追溯。

第二十七條  醫療器械拓展性臨床試驗數據的分析評價(jià)主要關(guān)注安全性數據，在此基礎上可兼顧有效性數據，以對擬注冊產(chǎn)品進(jìn)行全面評價(jià)。

第二十八條  醫療器械拓展性臨床試驗安全性數據的評價(jià)，主要關(guān)注使用試驗用醫療器械時(shí)出現的不良事件及其發(fā)生率、持續時(shí)間、嚴重程度以及受試者的可接受程度，以評價(jià)試驗用醫療器械的預期風(fēng)險。

第二十九條  申請醫療器械注冊時(shí)，可以提交醫療器械拓展性臨床試驗方案、醫療器械拓展性臨床試驗數據，并對數據進(jìn)行分析評價(jià)，形成分析評價(jià)報告。

第六章  附  則

第三十條  本規定由國家藥品監督管理局和國家衛生健康委員會(huì )負責解釋。

第三十一條  本規定自發(fā)布之日起施行