心腦血管疾病是心臟血管和腦血管疾病的統稱(chēng)，泛指由于高脂血癥、血液黏稠、動(dòng)脈粥樣硬化、高血壓等所導致的心臟、大腦及全身組織發(fā)生的缺血性或出血性疾病。全世界每年死于心腦血管疾病的人數高達1500萬(wàn)人，居各種死因首位。但現在已研制出一種新型的治療模式先已進(jìn)入臨床試驗若試驗成功將大大降低死亡率
在2015年，一類(lèi)稱(chēng)為PCSK9抑制劑的創(chuàng )新降低膽固醇新藥獲得批準。它們可以大幅度降低“壞”膽固醇——LDL-C，為那些對他汀類(lèi)藥物反應不佳或者使用他汀類(lèi)藥物后仍然需要進(jìn)一步降低膽固醇水平的患者提供了一項創(chuàng )新選擇。
The Medicines Co.和Alnylam Pharmaceuticals合作開(kāi)發(fā)的inclisiran可能進(jìn)一步降低這類(lèi)療法的成本。Inclisiran是一種RNAi療法，它通過(guò)利用RNA干擾技術(shù)，防止肝臟生成PCSK9蛋白。與已有PCSK9抑制劑相比，這一療法的一個(gè)重要優(yōu)勢是患者只需每年接受2-3次注射就可以達到控制膽固醇水平的效果，而已有PCSK9抑制劑需要每月接受一到兩次注射。
在ORION-9，ORION-10和ORION-11臨床試驗中，心血管疾病患者將在18個(gè)月中接受4劑inclisiran或者安慰劑的治療。試驗數據預計在2019年下半年公布，如果試驗數據積極，The Medicines Co.預計將在2019年年底遞交新藥申請。
這些ORION臨床研究同時(shí)是在廣泛人群中使用RNAi療法的第一組大型試驗，它的結果可能預示RNAi療法作為一種治療疾病的新模式，能夠在更廣泛的領(lǐng)域得到應用
