臨床試驗是醫療器械注冊上市前需要進(jìn)行的一項重要評價(jià)環(huán)節，臨床試驗項目的質(zhì)量控制和管理決定了臨床試驗能否順利完成并得到科學(xué)有效的試驗結果。

醫療器械臨床試驗目的

臨床試驗需設定明確、具體的試驗目的。申請人可綜合分析試驗器械特征、非臨床研究情況、已在中國境內上市（下文簡(jiǎn)稱(chēng)已上市）同類(lèi)產(chǎn)品的臨床數據等因素，設定臨床試驗目的。臨床試驗目的決定了臨床試驗各設計要素，包括主要評價(jià)指標、試驗設計類(lèi)型、對照試驗的比較類(lèi)型等，進(jìn)而影響臨床試驗樣本量。

臨床試驗設計的基本類(lèi)型和特點(diǎn)

1平行對照設計

隨機、雙盲、平行對照的臨床試驗設計可使臨床試驗影響因素在試驗組和對照組間的分布趨于均衡，保證研究者、評價(jià)者和受試者均不知曉分組信息，避免了選擇偏倚和評價(jià)偏倚，被認為可提供高等級的科學(xué)證據，通常被優(yōu)先考慮。對于某些醫療器械，此種設計的可行性受到器械固有特征的挑戰。

2配對設計

對于治療類(lèi)產(chǎn)品，常見(jiàn)的配對設計為同一受試對象的兩個(gè)對應部位同時(shí)接受試驗器械和對照治療，試驗器械和對照治療的分配需考慮隨機設計。配對設計主要適用于器械的局部效應評價(jià)，具有一定的局限性。例如，對于面部注射用交聯(lián)透明質(zhì)酸鈉凝膠的臨床試驗，配對設計在保證受試者基線(xiàn)一致性上比平行對照設計具有優(yōu)勢，但試驗中一旦發(fā)生系統性不良反應則難以確認其與試驗器械或對照器械的相關(guān)性，且需要排除面部左右側局部反應的互相影響。

因此，申請人考慮進(jìn)行配對設計時(shí)，需根據產(chǎn)品特征，綜合考慮該設計類(lèi)型的優(yōu)勢和局限性，恰當進(jìn)行選擇，并論述其合理性。

對于診斷器械，若試驗目的是評價(jià)試驗器械的診斷準確性，常見(jiàn)的配對設計為同一受試者/受試樣品同時(shí)采用試驗器械和診斷金標準方法或已上市同類(lèi)器械來(lái)進(jìn)行診斷。

3交叉設計

在交叉設計的臨床試驗中，每位受試者按照隨機分配的排列順序，先后不同階段分別接受兩種或兩種以上的治療/診斷。此類(lèi)設計要求前一階段的治療/診斷對后一階段的另一種治療/診斷不產(chǎn)生殘留效應，后一階段開(kāi)始前，受試者一般需回復到基線(xiàn)狀態(tài)，可考慮在兩個(gè)干預階段之間安排合理的洗脫期。

4單組設計

單組試驗的實(shí)質(zhì)是將主要評價(jià)指標的試驗結果與已有臨床數據進(jìn)行比較，以評價(jià)試驗器械的有效性/安全性。與平行對照試驗相比，單組試驗的固有偏倚是非同期對照偏倚，由于時(shí)間上的不同步，可能引起選擇偏倚、混雜偏倚、測量偏倚和評價(jià)偏倚等，應審慎選擇。在開(kāi)展單組試驗時(shí)，需要對可能存在的偏倚進(jìn)行全面分析和有效控制。